Le Téléthon, contraction des mots télévision et marathon, est un programme télévisuel de plusieurs heures dont le but est de recueillir des fonds pour une œuvre caritative. C'est Jerry Lewis qui lança le concept aux États-Unis pour la première fois en 1966.

Habituellement de nombreux artistes (chanteurs, musiciens, comédiens) soutiennent la cause et appellent le public à faire des dons. Les promesses de dons sont recueillies via un standard téléphonique composées de bénévoles (du Lions Clubs principalement) et un compteur situé sur le plateau affiche en temps réel le montant recueilli.

Le téléthon aide la recherche tous azimuts : il ne profite pas aux seules myopathies, d’autres maladies génétiques qui touchent le cœur, la vision ou le cerveau, telle la maladie d’Alzheimer, en sortent gagnantes elles aussi. Le Téléthon est associé à l’image de ces enfants en fauteuil roulant atteints de myopathies. Soit deux cent maladies neuromusculaires qui les empêchent d’utiliser normalement leur muscle. Mais le téléthon, c’est aussi des dons qui font avancer la recherche médicale dans son ensemble, leur objectif premier est de guérir les myopathies, les moitiés de leur essais sont consacrés aussi à d’autres maladies génétiques.

En cardiologie

Les travaux du Pr Ménasché, chirurgien cardiaque (hôpital Pompidou, Paris), portent principalement sur le muscle cardiaque, qui peut aussi être atteint dans les myopathies. Dans les prochains mois, ce spécialiste va tenter de greffer des cellules souches cardiaques afin de « mimer » parfaitement la fonction des cellules détruites lors d’un infarctus.

En ophtalmologie

Autres maladies qui bénéficient du soutien financier de l’AFM : celles de la vision et notamment la rétinite pigmentaire. Fabienne Rolling, chercheur à l’Inserm de Nantes, travaille sur cette affection. Après des essais de médicaments réussis chez l’animal, elle prépare la première tentative sur l’homme pour début 2010.

« Ce passage à l’homme est possible grâce aux trois millions d’euros débloqués par l’AFM », explique-t-elle.

Le vieillissement

En cinq ans, la connaissance de la progeria, une maladie génétique rare du vieillissement accéléré, a permis un essaie sur l’homme. Ces avancées, dont profitera toute la population, aident à mieux comprendre les mécanismes normaux du vieillissement.

En neurologie

Les travaux sur la thérapie génétique et cellulaire font avancer la recherche concernant des maladies fréquentes comme celles de Parkinson et d’Alzheimer.

En immunologie

Grâce aux soutiens des Téléthon français et italien, on a découvert un traitement contre une maladie génétique du système immunitaire qui touche un enfant sur deux cent mille. En l’absence de thérapeutique, ces enfants vivaient dans une bulle hermétique au monde extérieur. Dix « enfants bulle » ont déjà pu être guéris et retrouver une vie normale.

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